W 2007 roku Jean Bennett, genetyk molekularny i lekarz z University of Pennsylvania School of Medicine, a jej mąż, Albert Maguire, chirurg siatkówki w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, rozpoczął badania klinicznego studiować leczenia terapii genowej dla rzadkiej postaci ślepoty znany jako wrodzonej ślepoty Lebera (LCA). Mutacja w genie zwanym RPE65 prowadzi do niedoboru białka, które jest niezbędne do prawidłowej funkcji siatkówki. Ludzie, którym brakuje tego białka cierpią postępującą utratę wzroku, dopóki nie straci wszystko z oczu, zwykle w wieku lat 40.
Bennett i Maguire wstawiony gen RPE65 do wirusa związanego z adenowirusem, w Kinder, łagodniejsza wersja adenowirusa , Następnie wstrzykuje inżynierii wirusa w niskich dawkach do siatkówki trzech pacjentów. Wirusy zainfekowane komórki siatkówki, które rozpoczęte ubijania białka RPE65. I oto wizja wszystkich trzech przedmiotów ulepszonych, a nie nieprzyjemnych skutków ubocznych - w tym niebezpiecznych reakcji immunologicznych - odnotowano. Zespół postanowiliśmy sprawdzić większej populacji testowej z silniejszym dawki wirusa. Sześć więcej pacjentów LCA otrzymał terapię genową i cieszył się jeszcze lepsze rezultaty [Źródło: Kaiser] Największa
To stawia SCID i LCA w rozrzedzonym kategorii - z powodzeniem leczyć choroby terapii genowej.. A jednak genetyków i biologów molekularnych pewni, że będzie więcej. James Wilson, który w dalszym ciągu przyczyniać się do pola, jest izolowana 120 rodzajów wirusami związanymi z adenowirusem, z których wiele skuteczniej wykonywać w niektórych tkankach niż inne. Na przykład, niektóre z tych wektorów mają powinowactwo do tkanki serca, podczas gdy inne mają powinowactwo do komórek rdzenia kręgowego i mózgu. Przyszłe badania mogą przynieść realne metody leczenia urazów rdzenia i dla chorób takich jak Parkinsona [Źródło: Neimark]. Największa
Naukowcy są również czyni wielkie postępy z out-of-the-ciała terapii. W lipcu 2013 roku, w czasopiśmie Science opublikował wyniki dwóch badań dotyczących korzystania z lentiwirusów jako wektorów terapii genowej. Lentiwirusy są retrowirusy, ale są one unikalne pod względem zdolności do przenoszenia genów, efektywne i trwałe zarówno w dzielących się i niedzielących się komórek. Inne retrowirusy musi zrobić ich voodoo genetyczne na komórkach dzielących się. Być może ważniejsze, lentiwirus
