Drugi powszechny sposób podawania terapii genowej jest do wstrzyknięcia. Gen przenoszący wirusa bezpośrednio do obszaru, który ma uszkodzonych komórek. James Wilson, profesor patologii i medycyny laboratoryjnej na Uniwersytecie w Pensylwanii, był pionierem w tym tzw " w-ciało " Terapia genowa w 1990. On stosowany adenowirus jako jego wektora, ale osłabiony to, aby ograniczyć reakcję odpornościową u biorcy. W pierwszych testów, jego zmodyfikowany wirus wydawał się nie powodować szkód w ogóle - nawet sniffles - w badanych. Oznaczało to, że może to dostarczyć geny niezawodnie z kilku efektów ubocznych. Największa
W 1999 roku doprowadził do fazy I badań klinicznych do testowania opartego adenowirusa terapii w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej zwanej ornitynowej (OTC) niedobór. OTC jest enzymem, który pomaga przerwę ciała dół nadmiaru azotu. Bez niej poziom amoniaku zwiększyć aż mózg zostaje otruty. Na jeden gen chromosomu X kodów dla enzymu, co czyni go idealnym kandydatem do terapii eksperymentalnej. Wilson wstawiony gen OTC w osłabionych cząstek adenowirusa, a następnie wstrzykuje ci w wątrobach 18 pacjentów [Źródło: Neimark]. Największa
Pomysł był prosty: Wirus infekuje komórki wątroby, które następnie przystąpić do replikacji gen OTC i rozpocząć produkcję enzymu. Niestety, jeden z pacjentów, 18-letni Jesse Gelsinger, zmarł zaledwie trzy dni po otrzymaniu zastrzyku z inżynierii wirusa. Naukowcy uważają teraz, że ciało Gelsinger w zamontowany ogromny odpowiedzi immunologicznej, co prowadzi do powszechnego niewydolności narządowej. To tylko jedno z zagrożeń terapii genowej, jak zobaczymy na następnej stronie. Największa Terapia genowa Bezpieczeństwo Największa
śmierć Jesse Gelsinger w zachwycił publiczność, i wstrząsnął przez środowisko naukowe, zbyt , Genetycy doszli do bolesnego wniosku, że terapia genowa, natomias
