Zrozumienie tego leczenie wymaga wiedzę z genów. Dobrą wiadomością jest to prawdopodobnie pokryte w liceum lekcji biologii, ale tylko w przypadku, gdy nie pamiętasz, oto szybkie podsumowanie. Gen odnosi się do pojedynczej jednostki informacji, dziedzicznego - czynnika kontrolującego niektóre specyficzne aktywności lub cechy. Geny istnieje na chromosomach, które same znajdują się w jądrach komórek naszego. Największa
Chromosomy, oczywiście, zawiera długie łańcuchy DNA zbudowane z powtarzających się podjednostek zwanych nukleotydami. Oznacza to, że pojedynczy gen jest ograniczony odcinek DNA o określonej sekwencji nukleotydów. Nukleotydy te działają jako wzór dla określonego białka, które zostanie zamontowane w komórce za pomocą wielostopniowego procesu.
Białka są workhorses komórek. Pomagają budować infrastrukturę fizyczną, ale także kontrolować i regulować ważnych szlaków metabolicznych. Jeśli gen usterek - jeśli, powiedzmy, jego sekwencja nukleotydów dostaje jajecznicę - to jego odpowiednie białka nie zostanie wykonana, czy też nie będzie poprawnie. Biolodzy nazywają to mutacja i mutacje mogą prowadzić do różnego rodzaju problemów, takich jak rak i fenyloketonurię. Największa
Terapia genowa próbuje przywrócić lub wymienić wadliwy gen, przywracając zdolność komórki do złożenia brakującego białka. Na papierze, to proste: Wystarczy włożyć prawidłową wersję genu do nici DNA. W rzeczywistości, jest to trochę bardziej skomplikowane, ponieważ komórki wymagać zewnętrznego wsparcia w postaci wirusa. Prawdopodobnie myślisz wirusów jako czynniki, które powodują infekcje - ospa, grypa, wścieklizny lub AIDS. W terapii genowej, naukowcy wykorzystują te maleńkie cząsteczki, ale dzienny-nie-życia dać komórce makeover genetycznej. W następnej części, będziemy badać, które stosowane są wir
