Jak Terapia genowa Works

tegrowane z chromosomem. To sprawia, że ​​są dobrymi wektory, ale często stymulowania odpowiedzi immunologicznej, nawet wtedy, gdy osłabiony. Alternatywnie, badacze może polegać na adeno-powiązanych wirusów, które powodują żadnych znanych chorób człowieka. Nie tylko, że oni zintegrować swoje geny do chromosomów gospodarza, umożliwiając komórki do replikacji gen wstawiony i przekazać przyszłym pokoleniom zmienionych komórek. Retrowirusy, takie jak te, które wywołują AIDS i pewnych typów zapalenia wątroby, również splice ich materiału genetycznego do chromosomów komórek one inwazji. W wyniku tego naukowcy badali retrowirusy szeroko jako wektory do terapii genowej. Największa Out-of-ciało Gene Therapy Największa

Pomysł terapii genowej zostało odbijające się mózgi naukowców dziesięcioleci. W rzeczywistości, to był Edward Tatum, amerykański genetyk, który jako pierwszy zasugerował, że choroby genetyczne można wyleczyć z " inżynieria genetyczna " w roku 1966. W tym samym roku inny amerykański, Joshua Lederberg, rzeczywiście przedstawił szczegóły " virogenic terapię " w artykule opublikowanym w The American Naturalist. Liczni badacze następnie pracował sumiennie, aby przejść terapię genową, od koncepcji do rzeczywistości. W 1972 roku, biochemik Paul Berg zorientowali się, jak ciąć się fragment DNA człowieka i włożyć go do genomu wirusa, który następnie wykorzystane do infekowania komórek bakteryjnych. W końcu udało mu się dostać bakterie do produkcji insuliny ludzkiej. Dziesięć lat później, Ronald M. Evans wstawiony gen hormonu wzrostu rat do retrowirusów, a następnie przekazywane do komórek tego genu myszy. Największa

Wszystkie te wysiłki ustawione na scenie rewolucji terapii genowej. Pierwsze próby terapii genowej zatwierdzony przez US Food and Drug Administration w 1990 roku odbyła Badanie koncentruje się na pacjentów z ciężkim niedoborem odporności w połączeniu (SCID), znany również jako " Bubble Boy " Choroba po David Vetter, który żył w sterylnym środowisku plastikowej bańce aż do śmierci w 1984 roku w wieku lat 12. Największa

Naukowcy w tym badaniu wykorzystywane, co jest znane jako terapii genowej out-of-body. Po pierwsze, są one zbierane kostnego od pacjenta poprzez wprowadzenie specjalnej igły przez skórę do kości biodrowej. Następnie, w laboratorium, są wystawione komórki macierzyste ze szpiku do retrowirusów, których RNA zostały zmodyfikowane, aby zawierać gen związany ze SCID. Retrowirusy zakażonych kom