W przypadku terapii genowej w-ciele, największym problemem jest odporny System pacjenta. Ciało postrzega adenowirusa cząstki, nawet tych przenoszenia genu ludzkiego, jako obce. Po wprowadzeniu komórek gospodarza, gospodarz odpowiada za montaż kontratak, aby pozbyć się najeźdźców. To jest to, co stało się z Jesse Gelsinger. Jego system odpornościowy nie zdawali sobie sprawy wirusów starali się być pomocny, i rozpoczęła energiczne atak, zamykając jego organy w procesie. Dziś naukowcy może dać Gelsinger niższych dawek terapeutycznych lub potraktować go z lekami immunosupresyjnymi. Inną opcją badane wiąże " naga " DNA, który odnosi się do cząsteczki kwasu nukleinowego, pozbawione wirusa nośnika. Największa
Out-of-the-ciało leczenie polegające na retrowirusy mają swoje własne problemy. Pamiętaj, retrowirusy ściegu ich DNA do chromosomu gospodarza, który jest trochę jak podniesienie krótkie zdanie z jednego zdania i podłączając go do dłuższego zdania. Jeśli wstawiania nie występuje tylko w odpowiednim miejscu, wynikające z " język " może nie ma sensu. W niektórych badaniach nad terapią genową z zastosowaniem retrowirusów pacjentów białaczkę i inne formy raka, ponieważ wkładając jeden gen zaburza funkcji innych otaczających genów. Powikłanie to ma wpływ kilka dzieci w badaniach SCID, choć wielu z nich pobity raka z innymi terapiami. Największa
Z powodu tych problemów, US Food and Drug Administration (FDA) reguluje wszystkie produkty terapii genowej w Stany Zjednoczone przez jego Centrum Badań i Oceny Biologics lub CBER. Centrum oferuje także aktywne doradztwo naukowe i regulacyjnych dla badaczy medycznych i producentów zainteresowanych rozwojem człowieka produkty terapii genowej. Śledczy może również zwrócić się do Narodowego Instytutu Zdrowia do wskazówek i wytycznych podczas prowadzenia badań klinicznych z terapii genowej. Największa
Do tej pory, w centrum jeszcze nie zatwierdził żadnej ludzkiej produkt terapii genowej na sprzedaż, choć kilku trwających badań produkuje obiecujące wyniki. W przyszłym, przyjrzymy się kilku ostatnich sukcesów w to, co wielu uważa to druga rewolucja terapii genowej.
Chorób leczonych terapie genowe
W obliczu śmierci Jesse Gelsinger w FDA zakazała James Wilson z prowadz
